H φινγκολιμόδη μειώνει σημαντικά τις υποτροπές σε παιδιά και εφήβους με Πολλαπλή Σκλήρυνση

Η Novartis ανακοίνωσε πολύ σημαντικά θετικά αποτελέσματα, από τη κλινική μελέτη φάσης ΙΙΙ PARADIGMS, η οποία διερευνά την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της, από του στόματος χορήγησης, φινγκολιμόδης, άπαξ ημερησίως, σε παιδιά και εφήβους (ηλικίας 10 έως 17 ετών) με πολλαπλή σκλήρυνση (ΠΣ). Τα δεδομένα αποδεικνύουν ότι η από του στόματος χορήγηση φινγκολιμόδης σε αυτόν τον πληθυσμό ασθενών για χρονικό διάστημα δύο ετών, οδήγησε σε ουσιαστική και κλινικά σημαντική μείωση του αριθμού των υποτροπών (ετησιοποιημένο ποσοστό υποτροπών), σε σύγκριση με την ενδομυϊκή χορήγηση ιντερφερόνης β-1α1. Το προφίλ ασφαλείας της φινγκολιμόδης συμβάδιζε με εκείνο που απαντάται σε άλλες κλινικές μελέτες, ενώ συνολικά αναφέρθηκαν περισσότερα ανεπιθύμητα συμβάντα στην ομάδα της ιντερφερόνης1. Η μελέτη PARADIGMS είναι η πρώτη τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη κλινική μελέτη φάσης ΙΙΙ για μια τροποποιητική θεραπεία στην παιδιατρική ΠΣ2.

«Το να ζει κανείς με ΠΣ είναι μια τεράστια πρόκληση σε οποιαδήποτε ηλικία. Ωστόσο, η εμφάνιση της νόσου σε παιδιά και εφήβους, όταν αυτά τα νεαρά άτομα θα έπρεπε να εστιάζουν στα σχέδιά τους για το μέλλον, μπορεί να είναι ολέθρια», δήλωσε ο Vas Narasimhan, Global Head of Drug Development και Chief Medical Officer της Novartis. «Καθώς δεν υπάρχουν ειδικά εγκεκριμένες θεραπευτικές επιλογές που να βασίζονται σε μια λεπτομερή μελέτη, όπως η μελέτη PARADIGMS, ο κίνδυνος μακροπρόθεσμης εξέλιξης της νόσου είναι πολύ μεγαλύτερος σε αυτούς τους ασθενείς. Τα νέα από την έκβαση αυτής της μελέτης είναι πολύ συναρπαστικά για την κοινότητα των ασθενών με ΠΣ, καθώς επωφελούνται συνολικά από ενδεχόμενες εξελίξεις, σε ό,τι αφορά την υψηλής ποιότητας, τεκμηριωμένη φροντίδα όπως αυτή. Θα ήθελα να ευχαριστήσω τους νέους ανθρώπους που πάσχουν από ΠΣ και τις οικογένειές τους, καθώς και το ιατρικό και νοσηλευτικό προσωπικό που συμμετείχε και κατέστησε δυνατή αυτήν τη μελέτη-ορόσημο.»

Τα αποτελέσματα της μελέτης φάσης ΙΙΙ PARADIGMS θα παρουσιαστούν στο 7ο κοινό συνέδριο της ECTRIMS (Ευρωπαϊκή Επιτροπή για τη Θεραπεία και την Έρευνα της Πολλαπλής Σκλήρυνσης) και της ACTRIMS (Αμερικανική Επιτροπή για τη Θεραπεία και την Έρευνα της Πολλαπλής Σκλήρυνσης), που θα πραγματοποιηθεί στις 25-28 Οκτωβρίου 2017 στο Παρίσι.

Η παιδιατρική ΠΣ, η οποία συνήθως διαγιγνώσκεται κατά την εφηβεία, συσχετίζεται με υποτροπές που είναι πιο συχνές και πολλές φορές πιο σοβαρές, από ό,τι εκείνες που εμφανίζονται στους ενήλικες με ΠΣ3. Οι υποτροπές προκαλούν διαταραχές στην κινητικότητα, την ισορροπία και τη νοητική λειτουργία, ενώ οι ασθενείς με παιδιατρική ΠΣ είναι πιθανό να εμφανίσουν σωματική αναπηρία σε μικρότερη ηλικία από ό,τι οι ασθενείς στους οποίους διαγιγνώσκεται η νόσος στην ενήλικη ζωή τους.4,5. Επί του παρόντος, δεν υπάρχει θεραπεία για παιδιά και εφήβους με ΠΣ που να βασίζεται σε δεδομένα τυχαιοποιημένης, ελεγχόμενης κλινικής μελέτης.

Η φινγκολιμόδη δεν έχει προς το παρόν εγκριθεί για τη θεραπεία της παιδιατρικής ΠΣ. Η Novartis σκοπεύει να προβεί σε λεπτομερή ανάλυση αυτών των σημαντικών δεδομένων και να απευθυνθεί στις υγειονομικές αρχές προκειμένου να καθοριστούν τα επόμενα βήματα για την υποβολή του φαρμάκου προς έγκριση.

Σχετικά με τη μελέτη φάσης ΙΙΙ PARADIGMS
Η μελέτη φάσης III PARADIGMS (NCT01892722) είναι μια ευέλικτης διάρκειας (έως και δύο ετών) τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική, διπλά τυφλή μελέτη φάσης ΙΙΙ που αξιολογεί την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα, της από του στόματος χορηγούμενης φινγκολιμόδης σε σύγκριση με την ιντερφερόνη β-1α, σε παιδιά και εφήβους με επιβεβαιωμένη διάγνωση πολλαπλής σκλήρυνσης (ΠΣ), και ακολουθείται από μια πενταετή συμπληρωματική μελέτη επέκτασης6. Στη μελέτη συμμετείχαν 215 παιδιά και έφηβοι ηλικίας μεταξύ 10 και 17 ετών που πάσχουν από ΠΣ, με βαθμολογία στη Διευρυμένη Κλίμακα Κατάστασης Αναπηρίας (EDSS) από 0 έως 5,5 6. Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν για να λάβουν από του στόματος φινγκολιμόδη άπαξ ημερησίως (0,5 mg ή 0,25 mg, ανάλογα με το σωματικό βάρος των ασθενών) ή ιντερφερόνη β-1α, ενδομυικά, άπαξ εβδομαδιαίως6.

Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης ήταν η συχνότητα των υποτροπών στους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία για διάστημα έως 24 μηνών (ετησιοποιημένο ποσοστό υποτροπών)6. Ορισμένα από τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία είναι ο αριθμός των νέων ή πρόσφατα αυξανόμενων σε μέγεθος Τ2 βλαβών και ο αριθμός Τ1 βλαβών που ενισχύονται με γαδολίνιο, η ασφάλεια και οι φαρμακοκινητικές ιδιότητες της φινγκολιμόδης, τα οποία μετρήθηκαν στο σύνολό τους καθ’ όλη τη διάρκεια της θεραπευτικής περιόδου 6.

Η μελέτη φάσης ΙΙΙ PARADIGMS διεξήχθη σε 87 κέντρα από 25 χώρες και σχεδιάστηκε σε συνεργασία με τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ, τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων και τη Διεθνή Ομάδα Μελέτης για την Παιδιατρική Πολλαπλή Σκλήρυνση.