Θετική γνωμοδότηση για θεραπεία κατά της λευχαιμίας

H Επιτροπή για τα Φαρμακευτικά Προϊόντα Ανθρώπινης Χρήσης (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) γνωμοδότησε θετικά για το venetoclax για τη θεραπεία της χρόνιας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας, έναν – κατά κανόνα – βραδείας εξέλιξης καρκίνο του μυελού των οστών και του αίματος.

Το venetoclax ως μονοθεραπεία ενδείκνυται για τη θεραπεία της χρόνιας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας (ΧΛΛ) παρουσία έλλειψης 17p ή μετάλλαξης στο ΤΡ53 σε ενήλικους ασθενείς, οι οποίοι δεν είναι κατάλληλοι ή έχουν αποτύχει σε θεραπεία με έναν αναστολέα του μονοπατιού του υποδοχέα των Β-λεμφοκυττάρων. Η έλλειψη του 17p, γονιδιακή αλλοίωση, κατά την οποία ένα τμήμα του χρωμοσώματος 17 απουσιάζει, εμφανίζεται στο 3-10% των ασθενών με χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία που δεν έχουν λάβει θεραπεία στο παρελθόν και έως στο 30-50% των ασθενών με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική μορφή της νόσου. Η μετάλλαξη του γονιδίου TP53 αφορά στο 8-15% των ασθενών σε θεραπεία πρώτης γραμμής και έως στο 35-50% των ασθενών με ανθεκτική νόσο1. Η ΧΛΛ είναι, κατά κανόνα, ένας βραδείας εξέλιξης καρκίνος του μυελού των οστών και του αίματος. Η πρόγνωση για τους ασθενείς με έλλειψη 17p ή μετάλλαξη TP53 συχνά είναι ιδιαίτερα δυσμενής1 ενώ το διάμεσο προσδόκιμο επιβίωσης είναι λιγότερο από 2-3 έτη, με τις παρούσες θεραπευτικές αγωγές αναφοράς.2

Ελπίδες για ασθενείς με χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία
Η θετική γνωμοδότηση της CHMP για το venetoclax αποτελεί μια επιστημονική σύσταση προς την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την υπό όρους χορήγηση άδειας κυκλοφορίας και σηματοδοτεί μια σπουδαία εξέλιξη για τη συγκεκριμένη κατηγορία ασθενών, οι οποίοι, όπως αναφέραμε, έχουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές και συνήθως δυσμενή πρόγνωση.

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή θα αξιολογήσει τη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής και με την οριστική απόφαση της, η οποία αναμένεται να εκδοθεί σύντομα, το venetoclax θα αποτελεί τον πρώτο εγκεκριμένο αναστολέα της πρωτεΐνης BCL-2 για τη θεραπεία της χρόνιας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας.

Τον Απρίλιο είχε προηγηθεί η έγκριση μέσω διαδικασίας ταχείας αξιολόγησης του venetoclax σε μορφή δισκίων από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για τη θεραπεία ασθενών με χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία με έλλειψη στο χρωμόσωμα 17p, όπως αυτή ανιχνεύεται με εγκεκριμένο από τον FDA τεστ και οι οποίοι έχουν λάβει τουλάχιστον μία θεραπεία στο παρελθόν.

Το venetoclax είναι ένας υπό έρευνα από του στόματος αναστολέας της πρωτεΐνης BCL-2, που μελετάται για τη θεραπεία ασθενών με διάφορα είδη κακοήθων νεοπλασιών του αίματος. Η πρωτεΐνη BCL-2 αποτρέπει την απόπτωση ορισμένων κυττάρων (προγραμματισμένος κυτταρικός θάνατος), συμπεριλαμβανομένων των λεμφοκυττάρων, και μπορεί να υπερεκφράζεται σε ορισμένα κακοήθη νεοπλασματικά κύτταρα.

Ένα «ορφανό» φάρμακο
Πρόσφατα, η Επιτροπή για τα Ορφανά Φάρμακα (COMP) του EMA εξέδωσε θετική γνωμοδότηση για το χαρακτηρισμό του venetoclax ως ορφανού φαρμάκου για τη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος, ένα είδος καρκίνου που αναπτύσσεται από τα πλασμοκύτταρα στο μυελό των οστών3 και του διάχυτου λεμφώματος από μεγάλα Β-κυτταρα (DLBCL), ένα επιθετικό είδος λεμφώματος που αποτελεί την πιο συχνή μορφή μη-Hodgkin λεμφώματος (NHL).4 Προηγουμένως, ο EMA είχε εγκρίνει το χαρακτηρισμό του venetoclax ως ορφανού φαρμάκου για τη θεραπεία της ΧΛΛ και της οξείας μυελογενούς λευχαιμίας (ΟΜΛ) που αποτελεί τη συχνότερη μορφή οξείας λευχαιμίας στους ενήλικες.5

Ο χαρακτηρισμός «Ορφανό Φάρμακο» χορηγείται σε θεραπείες που στοχεύουν τη θεραπεία, την πρόληψη ή τη διάγνωση επικίνδυνων για τη ζωή παθήσεων, που προσβάλλουν όχι περισσότερα από πέντε άτομα ανά 10.000 στην Ευρωπαϊκή Ένωση και για τις οποίες δεν υπάρχει ικανοποιητική θεραπεία. Η θεραπεία αυτή θα πρέπει επίσης να παρέχει σημαντικό όφελος στους ασθενείς.6